Myelodisplastik sendromlu hastalarda DNA metil transferaz inhibitörlerinin etkinlik ve hematolojik toksisite açısından karşılaştırılması

Bu çalışmanın amacı MDS RAEB-1 ve RAEB-2 tanılı hastalarda azasitidin ve desitabin tedavisinin etkinlik, sağkalım, AML'ye dönüşüm süresi, hematolojik toksisite ve transfüzyon gereksinimi açısından retrospektif olarak karşılaştırılmasıdır. Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi, Antalya Eğitim ve Araştırma Hastanesi ve Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Hematoloji kliniklerinde takip edilen MDS RAEB-1 ve RAEB-2 tanılı, 18 yaş ve üstü, azasitidin ve desitabin tedavileri uygulanan toplam 51 hasta retrospektif olarak değerlendirildi. Çalışmanın birincil sonlanım noktası, tedavi grupları arasında 12 ay sonunda akut miyeloid lösemiye (AML) dönüşüm oranlarının karşılaştırılması; ikincil sonlanım noktaları ise toplam sağkalım süreleri, tedavi yanıtı, transfüzyon ihtiyaçları, febril nötropeni oranları ve tedavi süresince antifungal tedavi kullanım sıklığı olarak belirlendi. Tedavi yanıtı, MDS Uluslararası Çalışma Grubu kriterlerine göre sınıflandırıldı. Gruplar arasında yaş, cinsiyet, performans skoru, tanı ve etyoloji açısından anlamlı fark olmadığı saptandı. Aynı şekilde tedavi siklus sayısı açısından gruplar arasında anlamlı fark gözlenmedi. Olguların çoğunluğunda hipometile edici ajanların en az 4 siklus uygulanabildiği görüldü. Kemik iliği hücreselliği ve kemik iliği blast yüzdesi açısından da her iki grup arasında anlamlı fark olmadığı görüldü. Gruplar arasında tedaviye genel yanıt açısından anlamlı bir fark saptanmadı (p = 0,55). Eritrosit ve trombosit transfüzyon ihtiyacı ve febril nötropeni gelişimi açısından da anlamlı fark saptanmadı (p = 0.46, p = 0.27, p = 0.19). Hastaların ortalama takip süresi azasitidin alan grupta 31 ay, desitabin alan grupta 20 aydı. Hastalar 12 aylık genel sağkalım açısından karşılaştırıldığında iki grup arasında anlamlı fark gözlenmedi (p = 0,15). Bir yıllık AML'ye dönüşüm insidansı azasitidin grubunda %26, desitabin grubunda %33 idi. Bu oran desitabin grubunda yüksek görünse de fark istatiksel olarak anlamlı değildi (p =0,55). Sonuçta hem azasitidin hem desitabinin MDS RAEB-1 ve RAEB-2'nin tedavisinde etkili olduğu ve iki tedavi arasında yanıt, genel sağkalım, lösemik dönüşüm ve hematolojik toksisite açısından anlamlı fark olmadığı gözlenmiştir. Yüksek riskli MDS hastalarının dahil edildiği alt grup analizi içeren çalışmalar, benzer etkinlikteki bu iki ajanın etkinlik ve yan etki profilinin karşılaştırmak açısından yararlı olacaktır Anahtar kelimeler: MDS RAEB-1, MDS RAEB-2, Azasitidin, Desitabin