The sample size calculation in clinical trials and comparisons with classical approaches

Klinik araştırmalar iyi planlanması gereken çalışmalardır. Çalışmanın başında, örneklem büyüklüğünün hesaplanması çalışmanın önemli adımlarındandır. "çalışmada en az kaç kişi bulunmalıdır?" sorusu çalışmanın önemli yönleri ele alınarak dikkatlice cevaplandırılmalıdır. Bazı klinik araştırmaların maliyeti çok yüksek olabilir. Bununla birlikte, bazı klinik araştırmalarda ise çalışmaya katılacak kişilerin bulunması zor olabilir. Bu ve buna benzer nedenlerden dolayı klinik denemelerde örneklem büyüklüğü çok az ya da çok fazla olmamalıdır. Örneklem büyüklüğünün belirlenmesi ekonomik, etik ve bilimsel nedenlerle önemli bir konudur. Örneklem büyüklüğünü deneme amacı, deseni ve etki büyüklüğü gibi çeşitli faktörler etkilemektedir. Bu tezde, klinik araştırmalarda örneklem büyüklüğü hesaplamasına genel bir bakış sunulmuştur. Klinik denemelerde birincil değişkene ait ölçümlerin sürekli ve iki yanıtlı veri tipinde olması durumu ele alınmıştır. Klinik deneme düzeni olarak paralel düzen ve çapraz geçişli düzen üzerinde durulmuştur. Bilinen ve bilinmeyen evren varyansları ile örneklem büyüklüğünün nasıl hesaplanacağı ispatlar ve sayısal örneklerle gösterilmiştir. Bunlara ek olarak, bu hesaplamaların RStudio programı kullanılarak nasıl yapıldığına değinilmiştir. Farklı dağılımlar, deneme amaçları ve örneklem büyüklükleri, gözlenen güç ve belirli etki büyüklükleri ile karşılaştırmak için simülasyon senaryoları oluşturulmuştur. Aşağı olmayış denemelerinde gözlenen güç üstünlük ve eşitlik denemelerine göre en yüksektir. Aynı Tip I hata, deneme amacı ve örneklem büyüklüğüne sahip çapraz geçişli denemelerde gözlenen güç paralel grup denemelerine göre daha yüksektir. Farklı dağılımların gözlenen güç üzerinde önemli bir etkisi bulunamamıştır.