Osteoporoz tanılı çocuk hastalarda pamidronat tedavisinin etkinliği ve güvenilirliği

Amaç: Çocukluk çağında osteoporoz nadir görülse de iskelet deformiteleri ve hareket kabiliyetinde azalmaya neden olabilen önemli bir hastalıktır. Günümüzde osteoporoz tanılı çocukların tedavisinde en sık kullanılan ajan pamidronat olmasına rağmen halen FDA onayı yoktur. Çalışmamızda kliniğimizde izlenen osteoporoz tanılı çocuk hastalarda parenteral pamidronat tedavisinin etkinliğinin ve güvenilirliğinin araştırılması amaçlanmıştır. Gereç ve Yöntemler: Retrospektif çalışmamıza 2000-2019 yılları arasında İnönü Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Endokrinoloji Bilim Dalı'nda osteoporoz tanısı ile izlenen, 3 ay aralarla en az 6 ay parenteral pamidronat tedavisi alan, yeterli veri kayıtları olan 0-18 yaş arasındaki 25 hasta dahil edilmiştir. Hastaların tedavi öncesi ve tedavi altındaki 6. ay, 1. yıl, 2. yıl, 3. yıldaki antropometrik ölçümleri, laboratuvar verileri (serum Ca, P, ALP, 25OHD, PTH), yıllık kırık sayıları, aktivite skorları ve KMD Z-skorları karşılaştırıldı. Tedavi boyunca görülen yan etkiler değerlendirildi. Tüm veriler hastanın tıbbi kayıtlarından alındı. Bulgular: Osteoporoz tanılı hastaların ortalama tanı yaşları 7,69±5,35 yıl idi. Hastaların %60'ı (15/25) primer osteoporoz, diğerleri sekonder osteoporoz tanılıydı. Primer osteoporozlu hastalarda ortalama tanı yaşı daha düşük, kırık sayısı ve deformite sıklığı ise daha yüksek bulundu. Osteoporoz tanılı tüm hastaların pamidronat tedavisi öncesi ile tedavi sürecindeki VA SDS, boy SDS, VKİ SDS ve aktivite skorları arasında anlamlı fark saptanmadı. Hastalarda, tedavinin 6. ayında tedavi öncesine göre kırık sayısında anlamlı azalma saptanırken izleyen yıllarda bu farkın ortadan kalktığı görüldü. Tedavi süresince laboratuvar verileri normal sınırlar içinde seyretti. Hastaların tedavi sürecindeki 6.ay, 1.yıl, 2.yıl, ve 3.yıl ortalama KMD Z–skoru değerleri tedavi öncesine göre anlamlı olarak yüksek saptandı, yıllar içinde de anlamlı artış saptandı. Hastaların %32'sinde yan etki gözlendi, en sık yan etki asemptomatik hipokalsemiydi. Ciddi veya hayatı tehdit edici yan etki gözlenmedi. Sonuç: Çocukluk çağı osteoporozunda parenteral pamidronat tedavisi KMD Z-skorunu artırmada etkili ve güvenilir bir seçenektir. Anahtar Kelimeler: Çocuklarda osteoporoz, primer osteoporoz, sekonder osteoporoz, osteogenezis imperfekta, pamidronat, KMD Z- skoru.