Türkiye'de yetim ilaçlara erişilebilirlik ve yetim ilaç politikasına ilişkin güncel durum

Nadir hastalıklar; popülasyonun küçük bir yüzdesini etkileyen, yaşamı tehdit edici ciddi genetik, kronik, karmaşık ve özel bakım gerektiren hastalıklardır. Dünya çapında her 15 kişiden birinin nadir hastalıklardan etkilenebileceği tahmin edilmektedir. Amerikan Gıda ve İlaç Dairesine (U.S. FDA) göre 200.000'den az kişiyi etkileyen hastalıklar nadir hastalıklar olarak tanımlanmaktadır. Avrupa Birliğinde ise nadir hastalıkların her 2000'de en fazla 1 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Nadir hastalık olarak tanımlanmış bu gibi tıbbi durumları tedavi etmek için özel olarak geliştirilmiş ilaçlar yetim ilaç olarak adlandırılmaktadır. Çok düşük sayıdaki hasta popülasyonları için ilaç geliştirmek oldukça maliyetlidir. Bu nedenle ilaç şirketlerinin yetim ilacın geliştirilmesinde teşvik edilmesi için kamu sektörünün desteği gereklidir. Bu çalışma ile Türkiye de Nadir Hastalıklar ile ilgili oluşturulan politikaların ve Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçların pazara erişim durumunu tüm detaylarıyla ortaya koyarak, eksiklikler ve gelişim hedefleri ve bu doğrultuda aksiyon planlarının belirlenmesinde katkı sağlanması amaçlanmıştır. Türkiye'de ulusal düzenlemeler, hastaların ruhsatlı yetim ilaçlara ulusal geri ödeme sistemi aracılığıyla veya hastaların kendilerinin ödemesiyle erişmelerine izin vermektedir. Ruhsatlı olmayan yetim ilaçlara, ulusal hasta erişilebilirlik programları aracılığıyla erişilebilmektedir. Ruhsatlı olmayan yetim ilacın durumuna bağlı olarak, ilaç ya geri ödeme kapsamında ödenebilmektedir ya da hasta tarafından karşılanabilmektedir. Avrupa İlaç Ajansı (EMA) yayınlarına göre, Aralık 2018 itibariyle 105 ilaç yetim ilaç statüsü ile onaylanmıştır. EMA'da onaylı 105 yetim ilaç arasından 36 tanesi Türkiye'de mevcut değildir, yalnızca 69 tanesi erişilebilir durumdadır. Erişilebilir 69 yetim ilaç içerisinden 32 tanesi TC Sağlık Bakanlığından ruhsatlı ürünlerdir. Ruhsatlı 32 adet yetim ilaç arasından sadece 26 tanesi ulusal ödeme sistemi yoluyla geri ödenmektedir. Ruhsatsız ürün statüsünde olan 37 ilaçtan ise sadece 19 tanesi ulusal ödeme sistemi yoluyla geri ödenmektedir. Geri kalanına yalnızca hasta tarafından ödenmesi yoluyla erişilebilmektedir. Türkiye'de yetim ilaçların 2018 yılında 276 milyon Avro satış yaptığı tahmin edilmektedir. Nadir hastalıklarda kullanılan ilaçlara erken erişim sağlamak için yetim ilaç teşvik politikasına sahip olmak çok önemlidir. Bunun için öncelikle, Türkiye'de yetim ilaçlar konusunda yasal bir düzenleme hazırlanması gerekmektedir.