Büyüme hormonu tedavisi alan izole büyüme hormon eksikliği tanılı hastaların retrospektif değerlendirilmesi

Giriş ve Amaç: Bu çalışmada Dicle Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı, Çocuk Endokrinolojisi Bilim Dalı polikliniğimize boy kısalığı nedeniyle başvuran, izole büyüme hormonu eksikliği (izole BHE) tanısı alan hastalar değerlendirildi. Büyüme hormonu (BH) tedavisi verilen hastalarda başvuru bulguları ve tedaviye yanıtları, BH tedavisinin etkinliği, komplikasyonları, hastaların tedaviye uyumu, tedavi öncesi ve sonrası bulguları retrospektif olarak incelenerek BH tedavisinin etkinliğinin belirlenmesi amaçlandı. Gereç ve Yöntem: Büyüme hormonu eksikliği nedeniyle takip edilen düzenli BH tedavisi alan hastaların dosyaları geriye dönük incelendi. İzole BHE tanısı alan büyümeyi etkileyecek herhangi bir kronik hastalığı olmayan 190 hasta değerlendirildi. Hasta seçiminde en az 1 yıl tedavi almış olmasına ve büyüme ve gelişmesini etkileyecek kronik hastalığının olmamasına dikkat edildi. Hastaların cinsiyetleri, tedavi öncesi takvim yaşları (TY), tedavi öncesi ve sonrası fizik muayene bulguları, laboratuvar bulguları, radyolojik değerlendirme ile elde edilen kemik yaşları (KY), hedef boyları ve tahmini erişkin boyları (TEB) incelenerek tedavi yanıtlarını ne yönde etkiledikleri araştırıldı. Bulgular: Çalışmamıza alınan 190 olgunun 121'i (%63,7) erkek, 69'u (%36,3) kızdı. 190 olgunun hepsi en az bir yıl, 126 olgu en az iki yıl, 42 olgu en az üç yıl tedavi almıştı. Ortalama tedavi süresi 2,17 yıl en uzun tedavi süresi 7 yıl idi. Hedef boyu hesaplanan 76 hastanın hedef boy standart deviasyon skoru (SDS) ortalama -1,38 idi. Görüntüleme bilgisine ulaşılabilen 164 olgunun 36'sında (%22) kranial patoloji saptandı. En sık patolojik bulgu 10 hastada (%6,1) görülen hipofiz hipoplazisi iken ikinci sırada 9 hastada (%5,5) pars intermedia kisti olduğu tespit edildi. Tedavi sırasında 16 hastada (%8,4) yan etki gelişti: Bunlar 9 hastada hipotiroidi, 4 hastada bozulmuş açlık glukozu, 2 hastada eklem ağrıları ve 1 hastada gelişen transaminaz yüksekliği idi. L-dopa testine en düşük yanıt 0,05 ng/ml, en yüksek yanıt 9,87 ng/ml, ortalama yanıt 3,99 ng/ml, glukagon testine en düşük yanıt 0,32 ng/ml, en yüksek yanıt 9,98 ng/ml, ortalama yanıt 5,07 ng/ml, klonidin testine en düşük yanıt 0,05 ng/ml, en yüksek yanıt 9,8 ng/ml, ortalama yanıt 5,87 ng/ml idi. Tedavisi biten hastalar puberte durumuna göre değerlendirildiğin prepubertal BH tedavisi başlanan olguların boy kazanımlarının pubertal olgulardan daha yüksek olduğu saptandı. Tedavi öncesi yıllık uzama hızı 3,91 cm, tedavi sonrası 1.yılda 9,13 cm, 2. Yılda 7,76 cm ve 3. yılda 7,01 cm olarak saptandı. En yüksek uzama hızı 1. yılda saptandı ve sonraki yıllar azaldığı görüldü. TY / KY oranı ve TY-KY farkının tedavi süresince yıllara göre azaldığı saptandı. Hastaların tedavi öncesi TEB SDS değerleri ile tedavi sonrası boy SDS değerleri arasında, pozitif yönlü zayıf düzeyde bir korelasyon saptandı. Yani TEB SDS değeri düşük olan hastaların BH tedavi yanıtının daha iyi olduğu gösterildi. BH uyarı testleri maksimum yanıtları düşük olan hastaların 1. yıl ve 2. yıldaki boy uzamalarının daha yüksek olduğu saptandı. Sonuç: Büyüme hormonu tedavisine en iyi yanıt tedavinin birinci yılında alınmakta olup sonraki yıllar büyüme hızı ve boy kazanımı kademeli olarak düşmektedir. Büyüme hormon eksikliğinde tedavinin erken başlanması ve düzenli uygulanması bireyin genetik boy potansiyeline göre beklenen erişkin boya ulaşması için önemlidir. Anahtar Kelimeler: Büyüme hormonu eksikliği, büyüme hormonu tedavisi, izole büyüme hormonu eksikliği, boy kısalığı